Os pais de Heitor, a ilopolitana Luana Fassina, e Guilherme Aguiar, moradores de Sanaduva, há três anos, vivem uma batalha: conseguir tratamento para a sua doença genética rara, sem cura, progressiva, que compromete os músculos e, com o tempo, afeta a mobilidade e a qualidade de vida dos pacientes: a distrofia muscular de Duchenne.
“Quando nosso filho recebeu esse diagnóstico, sabíamos que teríamos uma batalha pela frente. Mas não imaginávamos o quão difícil seria garantir a ele o acesso a um tratamento capaz de mudar o curso da doença”, descreve a mãe, sobre a luta da família para conseguir o tratamento via judicial.
O Elevidys, terapia gênica aprovada para Duchenne, representa uma esperança para muitas famílias. No entanto, seu custo é inacessível para a maioria: 17 milhões de reais. Além disso, o Brasil só liberou recentemente o medicamento para crianças de até sete anos e 12 meses, tornando cada dia crucial na corrida de Heitor contra o tempo.
A mãe detalha como tudo aconteceu. “Durante três anos, vivemos momentos de angústia e incerteza, buscando todas as possibilidades para que Heitor pudesse ter essa chance. Foi então que, através de um processo judicial, conseguimos garantir o direito ao tratamento. Mas o tempo estava contra nós: faltavam apenas 17 dias para Heitor completar oito anos e ultrapassar o limite de idade estabelecido no país”.
Alívio, fé e alegria
Porém, eles não estavam sós, a batalha não foi em vão e o alívio finalmente veio: “foram dias de intensa mobilização, fé e determinação. Cada assinatura, cada documento, cada etapa da burocracia era uma corrida contra o relógio. E conseguimos! No último momento possível, Heitor recebeu a medicação. Foi um alívio indescritível, uma vitória conquistada com muito esforço e apoio de tantas pessoas que estiveram ao nosso lado”, conta Luana, aliviada e feliz, sabendo que o filho recebeu a chance de mudar o rumo de sua vida.
Obstáculos
A família de Heitor é o exemplo de outras famílias que travam a mesma batalha para ter direito ao tratamento para doenças raras. “A burocracia, os custos altíssimos e a demora nas aprovações são obstáculos enormes. Mas seguimos acreditando que, com informação, união e perseverança, podemos mudar essa realidade para que outras crianças tenham acesso mais rápido e justo a tratamentos que podem transformar suas vidas”, destaca a mãe do menino.
O tratamento
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença progressiva, mas o futuro do tratamento tem se tornado cada vez mais promissor com os avanços da ciência. A principal expectativa para as crianças que recebem terapias inovadoras, como o Elevidys, é a possibilidade de retardar significativamente a progressão da doença, preservando a força muscular e a mobilidade por mais tempo.
O Elevidys é administrado em dose única, ou seja, é uma infusão intravenosa feita apenas uma vez na vida. A terapia funciona introduzindo uma versão modificada do gene da distrofina, a proteína essencial para a função muscular, visando reduzir a progressão da doença.
Após a aplicação, o acompanhamento médico é essencial para monitorar os efeitos e a resposta ao tratamento. Isso inclui exames frequentes para avaliar a função hepática, muscular e possíveis reações imunológicas. O Heitor fez a aplicação dia 13 de fevereiro deste ano.
Esperança renovada
“O caminho ainda é longo, mas hoje seguimos com esperança renovada e a certeza de que tudo valeu a pena para dar ao Heitor uma nova chance”, salienta a mãe Luana, com o coração cheio de esperança, gratidão e alegria, com as forças renovadas para seguir cuidando e vendo seu filho crescer e se desenvolver.